Альдуразим

О препарате:

Очищенная ларонидаза — гликопротеин с молекулярной массой 83 Да.

Показания и дозировка:

• Мукополисахаридоз l типа (МПС l, α-L-идуронидазовая недостаточность), с целью продолжительной ферментнозаместительной терапии

• Лечение проявлений заболевания, не связанных с нервной системой

Применение Альдуразима должно проводиться под контролем врача с опытом лечения больных с МПС I типа или с другими наследственными метаболическими заболеваниями. Продолжительность терапии определяется врачом, в зависимости от переносимости и клинической эффективности.  

Введение Альдуразима необходимо проводить в соответствующем клиническом отделении с оборудованием для реанимации и интенсивной терапии, готовым к применению в случае возникновения неотложных состояний.  

Рекомендованный режим дозирования — 100 ЕД на 1 кг массы тела 1 раз в неделю в/в. Начальная скорость введения препарата составляет 2 ЕД/кг/ч, которую можно повышать каждые 15 мин при нормальной переносимости до максимальной скорости — 43 ЕД/кг/ч. Продолжительность введения р-ра должна составлять 3–4 ч.   Безопасность и эффективность препарата у лиц в возрасте старше 65 лет и пациентов с печеночной и почечной недостаточностью не установлены, поэтому нет специальных рекомендаций относительно режима дозирования для таких пациентов. Концентрат для приготовления р-ра для инфузий растворяют в 0,9% р-ре натрия хлорида. При введении приготовленного р-ра рекомендуется использовать систему для в/в вливания, оборудованную фильтром размером 0,2 нм.

Подготовка инфузии Альдуразима: Определить количество флаконов Альдуразима, которые будут растворены, согласно массе тела пациента. Приблизительно за 20 мин до применения необходимо вынуть флаконы из холодильника, для того чтобы р-р согрелся до комнатной температуры.  

Перед разведением необходимо осмотреть каждый флакон относительно наличия частиц и его прозрачности. Р-р должен быть прозрачным или слегка опалесцирующим, бесцветным или бледно-желтого цвета без видимых частиц. Не использовать флаконы с р-ром с видимыми частицами или измененной окраской.   Определить полный объем 0,9% р-ра натрия хлорида необходимый для введения, согласно массе тела пациента: 100 мл (если масса тела ≤20 кг) или 250 мл (если масса тела >20 кг).   Из флакона с 0,9% р-ром натрия хлорида набрать количество р-ра, равное объему Альдуразима, который будет добавляться.  

Забрать необходимый объем Альдуразима из флаконов и смешать препараты.   Добавить необходимый объем препарата к р-ру натрия хлорида, слегка перемешать.   Непосредственно перед введением необходимо убедиться в отсутствии частиц в р-ре и его прозрачности.

Передозировка:

Любая информация о случаях передозировки отсутствует.

Побочные эффекты:

• Наиболее серьезными побочными эффектами, установленными в клинических и постмаркетинговых исследованиях являются анафилактические и аллергические реакции.

• В клинических исследованиях при применении ларонидазы наиболее часто отмечались инфекции верхних отделов дыхательных путей, сыпь, реакции в месте введения препарата.

• В клинических исследованиях также отмечались реакции, вязанные с введением препарата, среди которых наиболее часто отмечались приливы, лихорадка, сыпь и головная боль, менее часто - кашель, бронхоспазм, одышка, крапивница, ангионевротический отек, зуд.

• В постмаркетинговых исследованиях также сообщалось о следующих побычных реакциях: лихорадка, тошнота, рвота, артралгия, диарея, тахикардия, боли в животе, увеличение АД, снижение насыщения кислородом.

• У большинства пациентов, получающих терапию ларонидазой, отмечалось появление антител к ларонидазе. Клиническое значение данного эффекта не известно.

• В плацебо-контролируемых исследованиях отмечались следующие эффекты: инфекции верхних отделов дыхательных путей, боли в груди, гиперрефлексия, парестезия, кожная сыпь, абсцесс, билирубинемия, гипотензия, тромбоцитопения, боль и реакции в месте введения препарата, осложнения со стороны вен, застойный отек, помутнение роговицы.

Противопоказания:

• Противопоказания не установлены

В настоящее время не проведено хорошо контролируемых и адекватных исследований по применению ларонидазы у беременных женщин.

Неизвестно, выделяется ли ларонидаза с грудным молоком.

Взаимодействие с другими лекарствами и алкоголем:

Лекарственное взаимодействие не установлено.

Состав и свойства:

Ларонидаза 500 ЕД.

Форма выпуска:

• Концентрат для приготовления раствора для инфузий.

Фармакологическое действие:

Ларонидаза состоит из 628 аминокислот, молекула содержит 6 N-объединенных олигосахаридов, которые модифицированно размещены.   Нарушение накопления мукополисахаридов вызвано недостаточностью определенных лизосомальных ферментов, необходимых для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз (МПС) I типа характеризуется недостаточностью α-L-идуронидазы, лизосомального гидролиза, который катализирует гидролиз α-L-идуронового остатка, дерматенсульфата и гепарансульфата. Снижение или отсутствие α-L-идуронидазной активности приводит к накоплению гликозамингликанов, дерматенсульфата и гепарансульфата во многих типах клеток и тканей.   Целесообразность заместительной ферментативной терапии заключается в восстановлении уровня ферментативной активности, достаточной для гидролиза накопленного субстрата и предотвращает дальнейшее его накопление. После в/в введения ларонидаза быстро попадает с кровоток и проникает в клеточные лизосомы, наиболее вероятно через манноза-6-фосфат рецепторы.Фармакокинетика. После в/в введения ларонидазы через 240 мин после введения при дозировании 100 ЕД/кг массы тела фармакокинетические параметры были измерены на протяжении 1; 12 и 26-й недели.

Условия хранения:

При температуре 2–8 °C (в холодильнике). Разведенный раствор: с точки зрения микробиологической безопасности препарат должен быть использован сразу же после приготовления. Если препарат не был использован сразу же после приготовления, то он может храниться не более 24 ч при температуре 2–8 °C при условии, что разведение препарата было проведено в контролируемых и валидированных асептических условиях.

Общая информация

• Форма продажи:

  по рецепту
• Действующее в-о:

  Ларонидаза
• Производитель:

  Гензим Европа Б.В.